公司創(chuàng)始團隊從事遺傳性眼病基因研究20余年，建立從靶標(biāo)篩選、基礎(chǔ)研究、動物實驗、干細(xì)胞驗證和AAV病毒生產(chǎn)完整的基因治療藥物開發(fā)體系。公司同時具有基因替代治療和基因編輯治療兩個平臺，基于中國遺傳性視網(wǎng)膜變性的常見致病基因和突變熱點，結(jié)合基因的發(fā)病機制，分別開發(fā)基因替代治療或基因編輯治療藥物，目前正在開展的基因替代治療項目2項，基因編輯治療項目4項，其中兩項動物實驗已經(jīng)完成，準(zhǔn)備開展小樣本臨床試驗。

中因科技怎么樣？北京中因科技有限公司是一家專業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預(yù)防和基因治療藥物研發(fā)的國家高新技術(shù)企業(yè)，是國內(nèi)先進行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業(yè)。公司建立的遺傳性眼病臨床基因診斷平臺、生育預(yù)防對接平臺以及基因治療藥物研發(fā)平臺，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)基因檢測、生育預(yù)防和基因治療的全程“一站式”服務(wù)，并且通過持之以恒的努力，專注于成為國際眼科基因治療藥物的領(lǐng)先企業(yè)。

中因科技遺傳性眼病基因診斷平臺擁有第三方醫(yī)學(xué)臨檢所資質(zhì)，迄今已經(jīng)為幾千余例患者提供基因檢測，建立中國遺傳性眼病數(shù)據(jù)庫，總結(jié)患者中的基因突變頻譜和突變熱點，為基因治療藥物靶點篩選奠定基礎(chǔ)，并為基因藥物治療時機選擇、預(yù)后預(yù)測和療效評價提供借鑒。